Nouveau traitement prometteur contre la maladie de Charcot : des essais cliniques chez l’homme bientôt envisagés

Une lueur d’espoir contre la maladie de Charcot

Une étude américaine publiée par la revue scientifique PLOS Biology dévoile un nouveau traitement potentiellement révolutionnaire pour lutter contre la maladie de Charcot, également connue sous le nom de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Cette maladie, qui touche environ 30 000 personnes aux États-Unis, provoque une paralysie progressive des muscles, entraînant généralement le décès en moins de cinq ans. Jusqu’à présent, aucune cure efficace n’était connue pour cette maladie dévastatrice.

Les recherches sur la protéine SOD1

Les chercheurs ont concentré leurs travaux sur une protéine spécifique, la SOD1, qui joue un rôle crucial dans la protection des cellules contre les éléments toxiques issus de la nourriture ou de l’inhalation d’oxygène. Des mutations héréditaires du gène produisant la protéine SOD1 sont souvent associées à la maladie de Charcot. Cependant, ces mutations peuvent également survenir sans antécédents familiaux. Les études ont démontré que les mutations du gène SOD1 entraînent un mauvais assemblage de la protéine, perturbant les fonctions cellulaires et conduisant à l’accumulation de protéines associées à d’autres maladies neurodégénératives telles que la maladie d’Alzheimer et Parkinson.

Un traitement révolutionnaire

Les chercheurs ont mis au point un “stabilisateur moléculaire” agissant comme un “point de suture” pour forcer la protéine SOD1 à maintenir sa configuration optimale. Les tests effectués sur des souris génétiquement modifiées pour développer la maladie ont révélé que ce nouveau traitement non seulement restaurait les fonctions de la protéine SOD1, mais qu’il stoppait également tout effet toxique secondaire. Les résultats ont également été encourageants lors des tests sur des rats et des chiens, démontrant une capacité à stabiliser jusqu’à 90% des protéines SOD1 dans les cellules sanguines et entre 60 et 70% dans les cellules cérébrales.

Le directeur de l’étude, Jeffrey Agar, a souligné que cette molécule avait été mise au point après 12 années de recherche intensive. Forts de ces résultats prometteurs, les chercheurs aspirent à obtenir l’autorisation de lancer des essais cliniques sur des êtres humains.

Perspectives d’avenir

À ce jour, il n’existe aucun traitement neuroprotecteur efficace pour l’ensemble des patients atteints de la maladie de Charcot. Cependant, une lueur d’espoir est apparue avec l’autorisation anticipée de mise sur le marché aux États-Unis, en avril 2023, d’un médicament appelé Qalsody, développé par le laboratoire Biogen, pour certaines formes spécifiques de la maladie.

En attendant, les chercheurs poursuivent leurs travaux dans l’espoir de mettre au point un traitement révolutionnaire qui pourrait transformer la vie des personnes atteintes de la maladie de Charcot.